造血干细胞移植是通过大剂量的放化疗预处理，清除受体体内的肿瘤或异常的细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常的造血及免疫系统，广泛应用于恶性血液病，比如说急慢性白血病、难治性的淋巴瘤、骨髓瘤等，有非恶性的难治性血液病，比如说再生障碍性贫血、范可尼贫血、重型的地中海贫血等，还有一部分遗传性的疾病和某些实体瘤的治疗，并获得了比较好的疗效。

按采集的部位可以分为骨髓移植、外周血干细胞移植，和脐血干细胞移植，按照来源来分可以分为自体干细胞移植和异体造血的干细胞移植。自体造血干细胞移植，就很好理解，来源于患者本身的细胞，所以移植后不会存在排异反应，但也没有移植物抗白血病效应，容易复发。

异体造血干细胞移植来源就有多种选择，可以选择兄弟姐妹之间，父母或子女之间，也可以选择无血缘关系的供者，或者脐带血的移植。但是不管是哪一种异体移植，都需要进行人类白细胞抗原（HLA）配型，一般全相合或者半相合及以上就可以进行。