骨髓增生异常综合征又称MDS，都是由于造血干、祖细胞发育异常所引起，且最早都起源于某一个造血干细胞、祖细胞，因此也是克隆性造血异常的一种。

MDS的治疗方案是不同的，它要根据患者的情况来制定。MDS治疗主要解决两大问题，骨髓衰竭及并发症和向急性髓细胞白血病转化。就患者群体而言，MDS患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。

根据MDS患者的预后积分，同时结合患者的年龄、体能状况、依从性等进行综合评定，选择治疗方案。低危组MDS治疗包括成分血的输注，造血因子的治疗，免疫调节剂，表观遗传学药物治疗。

而低危组患者一般不推荐化疗及造血干细胞移植，但年轻低危组患者能耐受高强度治疗，或者反复靠输血治疗的病人，可以进行干细胞移植，从而产生更好的效果。而高危组的MDS的预后较差，容易转化为急性髓细胞白血病，需要高强度治疗，包括化疗和造血干细胞移植。

高强度治疗有较高的治疗相关并发症和死亡率，不适合所有患者。而现在随着我们诊疗技术和干细胞移植技术的提升，很多患者也能够达到更好的生存期，而治疗相关死亡率和并发症并不高。