苯丙酮尿症一旦确诊，应立即进行治疗。饮食治疗至少应持续到成人，而且要尽可能地坚持终身治疗，尤其是女性病人，应在怀孕前开始低苯丙氨酸饮食，直到分娩。

苯丙酮尿症开始治疗的年龄越小，预后越好，患者的智能发育可以接近正常人；晚治疗者可能存在程度不等的智能低下，并且要经常根据患者的具体情况进行方案调整，同时要注意补充铁、锌、钙、维生素类等。