骨髓增生异常综合征是一组起源于造血干细胞，以血细胞病态造血，并且有高风险向急性髓系白血病转化为特征的一种随性肿瘤性疾病。通俗来讲，骨髓增生异常综合征是骨髓内的一种病态造血性疾病，患者的巨核细胞、粒细胞和红系的细胞都会呈现病态造血的表现。

骨髓增生异常综合征根据骨髓病态造血的情况、原始细胞的比值、铁粒幼细胞的多少可以分为很多种类型，不同类型可以有不同的危险度分层来决定后续选择治疗的方式。

骨髓增生异常综合征的治疗通常包括刺激造血、调节免疫、补充造血原料等基础治疗。如果为中危以上患者，可以要进行去甲基化治疗，而对于高危患者如果年龄合适，需要考虑进行异基因造血干细胞移植。