靶向药物治疗是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点，该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段，来设计相应的治疗药物。

药物进入体内，会特异地选择致癌位点来结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为生物导弹。

靶向药物也称作靶向制剂，是指被赋予了靶向能力的药物或其制剂，其目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分，靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。