再生障碍性贫血的原因认为有三种，一种是造血干细胞的异常，一种是骨髓微环境的异常，另一种是免疫因素的异常。在这三种原因当中，免疫因素异常占了主导地位，所以，临床上大部分的再生障碍性贫血患者应用免疫抑制治疗以后，都会有一定的改善。但是也有一部分，极少数的再生障碍性贫血患者免疫抑制治疗效果不好，这类患者的病因不甚明了，可能为先天性的，比如先天性角化不良。